武田制药借进博东风启“罕见病元年”

来源: 美通社

上海2021年11月7日 /美通社/ -- 今天，武田制药在第四届中国国际进口博览会（以下简称“进博会”）期间隆重举行“始于生命的浩罕”血友病及罕见病专场发布会。秉持“以患者为中心”的核心理念，武田从“新产品、新诊疗、新保障”三个维度出发，为中国罕见病患者带来全方位关爱和支持，引领中国罕见病创新生态圈的再升级：针对遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的治疗药物飞泽优（醋酸艾替班特注射液）全国首发，为中国HAE患者的生命安全保驾护航；与中国罕见病联盟、中国血友病协作组（HTCCNC）签署“百分领航”血友病多学科诊疗能力提升工程合作协议，推动诊疗水平再升级；携手中国红十字基金会启动“为爱呐罕”罕见病关爱专项基金，进一步完善保障体系。

中国罕见病联盟执行理事长李林康教授，中国红十字基金会副理事长兼秘书长贝晓超先生，中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授，国家儿童医学中心北京儿童医院血液学科党支部书记、血液二科主任吴润晖教授，上海交通大学医学院附属仁济医院变态反应科宋洋医生，蔻德罕见病中心创始人黄如方主任，京东健康处方药业务负责人范静女士，镁信健康创新支付及患者服务事业部总经理冯昊先生，武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪先生，武田中国血友病及罕见病事业部负责人刘燕女士等嘉宾通过线上线下联动方式出席此次活动。

武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪先生表示：“很荣幸能有机会在进博会这样一个国际高纬度交流的平台上，向大家介绍武田为中国罕见病患者带来的创新产品和全方位的服务。借进博会之东风，武田正不断加速为中国罕见病患者引进多种治疗方案，以满足其迫切的实际需求。同时，我们也将秉承‘以患者为先’的核心理念，继续积极携手行业同道共同提升国罕见病诊疗水平、呼吁社会关注、助力完善多层次保障体系，从多个维度推进建设罕见病创新生态圈，助力中国罕见病患者迎来充满希望的春天。”

“新产品”，加速满足患者实际未尽需求

罕见病是武田制药在全球的核心治疗领域之一。在中国，武田预计五年内上市超过15款创新药物，其中超过半数为罕见病药物。得益于上届进博会的溢出效应，自今年起，武田在中国全面开启“罕见病元年”，短短一年内已有四款罕见病创新产品获批或上市，覆盖法布雷病、戈谢病、遗传性血管性水肿（HAE）等多个治疗领域。

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传病[1]，患者的四肢、颜面、生殖器皮肤、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位会不可预测地发生急性水肿。需要警惕的是，喉部发生水肿时进展迅速，从水肿发生到窒息的平均时间为4.6小时[2]，严重者会导致窒息死亡。据统计，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿[3]，其致死率最高可达40%[2]，患者长期面临急性发作带来的生理心理痛苦以及所引发的生命安全风险。

本次进博会期间，武田宣布又一款创新产品 -- 针对遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的治疗药物飞泽优（醋酸艾替班特注射液）正式惠及患者，该药在短短一年内快速获批上市，并于10月底正式惠及中国HAE患者。第一位受惠患者由中国医学科学院北京协和医院变态反应科确诊，首次通过京东大药房实现线上线下一体化履约，标志着飞泽优（醋酸艾替班特注射液）将为遗传性血管性水肿患者的生命安全保驾护航，开启了中国HAE治疗的新时代。

飞泽优(R)（醋酸艾替班特注射液）全国首发仪式

“新诊疗”，“百分领航”中国罕见病诊疗体系创新之路

近年来，随着社会和公众对罕见病及其患者群体愈加关注，利好政策频出，我国罕见病研究逐步深入、相关数据不断积累、临床医生诊疗罕见病的能力不断提升，罕见病防治事业取得了长足进展。以血友病为例，目前国内已逐步完善血友病诊疗区域协作网、初步建立起血友病分级诊疗体系，对提高血友病诊疗能力和患者疾病管理能力有着积极的推动作用。然而，相较于其他发达国家，目前我国各级血友病中心数量仍然较少，且水平参差不齐，远不能满足广大患者需求。

发布会上，武田与中国罕见病联盟、中国血友病协作组（HTCCNC）签署“百分领航”血友病多学科诊疗能力提升工程的合作协议，通过多学科诊疗模式，为血友病患者提供药物、治疗、相关疾病教育以及家庭治疗的培训和指导。对此，中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示：“建设血友病分级诊疗体系对于今后罕见病防治工作有着重要的借鉴意义。众所周知，中国罕见病患者群体的求医问诊之路非常漫长，确诊之后也面临无药可用的局面。因此，以血友病中心为样板，联合社会各界力量推动血友病三级诊疗建设、推动血友病诊疗水平提升，定将为中国包括血友病在内的罕见病防治事业发展带来标杆作用和深远影响。”

“百分领航”血友病多学科诊疗能力提升工程启动仪式

作为支持企业，武田制药在血友病领域布局已久，不仅积极致力于将科学成果转化为创新的疾病解决方案，更推动中国血友病领域进入精准化、数字化的治疗新纪元。2020年底，武田引入中国首个通过国家药品监督管理局批准、药代动力学指导下的A型血友病管理工具myPKFiT，协力医务工作者根据每位患者情况，“量身定制”个体化治疗方案，全面开启了中国血友病个体化治疗的新征程。截止至2021年10月，myPKFiT 已在超过全国40家医院应用，惠及患者超过200名，帮助他们行随心动，畅享自由人生。

“新保障”，由点及面协同探索多层次保障体系

罕见病药物的可及性问题也是患者群体极为关注的议题之一，目前仍有许多患者面临无药可治、无药可用、因病致贫、因病返贫等困局，亟待社会关注和支持。因此，在应对罕见疾病挑战的过程中，社会各界的携手合作，共同为中国罕见病患者群体建立多层次的医疗保障体系显得尤为重要。

武田密切关注患者实际的急迫需求，“由点及面”，全方位参与保障体系共建：一方面，武田与商业保险等相关机构在惠民保等商保项目上共同探索，使商业保险与基本医保进行有效互补，同时亦携手患者群体和公益组织紧密合作，持续开展持续的患者关爱、药品援助等项目。另一方面，武田也积极参与地方罕见病患者用药保障机制的建立，助力以医保为核心，包含财政、民政、慈善帮扶等多渠道筹资机制的完善。

在本次发布会上，武田进一步宣布，将携手中国红十字基金会共同启动“为爱呐罕”罕见病关爱专项基金，“健康中国行”成为专项基金首批落地项目，双方将共建罕见病诊疗生态体系，促进中国罕见病（包括但不限于遗传性血管性水肿、法布雷病、戈谢病）事业发展，提高创新药物可及性和患者全病程管理能力，从而推动患者治疗获益的提升及罕见病诊疗生态的升级。同期，武田还携手镁信健康合作打造的HAE创新支付项目，旨在提高罕见病创新疗法的可及性和可支付性，探索构建多层次医疗保障体系，减轻患者、社会、政府的整体经济负担。

“为爱呐罕”罕见病关爱专项基金启动仪式

中国红十字基金会副理事长兼秘书长贝晓超先生表示：“非常高兴携手武田开展持续、深入的罕见病公益合作。我们期待‘为爱呐罕’罕见病关爱专项基金能够为推动我国罕见病患者关爱保障体系和罕见病诊疗体系建设，提升患者福利，推进我国罕见病诊疗生态体系升级作出贡献。”

审批号：C-ANPROM/CN/APK/0009

审批日期：2021年11月

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关于武田制药

武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。

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[2] Xu YY, et al. Ann Allergy Asthma Immunol. 2014, 112(6):539-544.