武田中国与中国红十字基金会达成战略合作 共推中国罕见病生态体系再升级

来源: 美通社

北京2021年6月28日 /美通社/ -- 武田中国与中国红十字基金会在北京宣布达成战略合作，双方将通过一系列全方位的解决方案，共同推动法布雷、戈谢、遗传性血管性水肿等罕见病领域的行业发展，助力提高创新药物可及性，优化患者全病程管理，推进中国罕见病患者关爱体系和诊疗体系建设。

中国红十字基金会与武田中国在北京宣布达成战略合作

同日，武田中国宣布旗下用于遗传性血管性水肿（HAE）标准治疗的创新药物达泽优（拉那利尤单抗注射液）正式上市，将为中国HAE 患者带来创新的治疗方案。

达泽优中国上市启动仪式

中国红十字基金会副理事长兼秘书长贝晓超先生、上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授、全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长王琳女士、中国医学科学院北京协和医院变态反应科主任尹佳教授、支玉香教授、北京病痛挑战公益基金会秘书长王奕鸥女士、武田中国总裁单国洪先生等众多嘉宾出席本次活动并致辞。

出席嘉宾合影

根据本次战略合作，双方将合力协作，打造基于患者实际需求的全方位罕见病解决方案。合作将涵盖六大板块，包括：提升罕见病诊疗能力、推动中国罕见病患者整体治疗水平的提高、缩短罕见疾病的诊断时间、加强公众和患者对罕见疾病的认知、构建罕见病患者数字化全病程管理体系、共同协商设立罕见病相关项目的专项基金事宜。通过开展医生教育、患者教育、患者援助、患者关爱等系列活动和项目，促进我国在遗传性血管性水肿、法布雷病，戈谢病等罕见病领域的发展，提高患者创新药物可及性和全病程管理能力。在未来两年内，双方将逐步推进各项工作的落地实施，共同推动罕见病领域的建设和发展。

“很高兴能够与武田中国达成本次战略合作，共同从医师培训、患者教育和救助等多个方面开展长期合作。”中国红十字基金会副理事长兼秘书长贝晓超先生表示：“我们相信，依托武田在罕见病领域的丰富经验，并结合中国红十字基金会在相关领域的资源平台，此次合作将有望进一步促进我国罕见病诊疗水平的提高，推动中国罕见病领域的行业发展，为患者带来健康福音，助力健康中国建设。”

作为深耕罕见病领域多年的企业之一，一直以来，武田始终不遗余力地推动罕见病领域的发展与进步。进入中国27年以来，武田持续支持社会各界，共同推广血友病、溶酶体贮积症(LSD)与遗传性血管性水肿(HAE)等罕见疾病的公众科普，并支持中国遗传性血管性水肿(HAE)患者组织的成立与发展，助力提高公众疾病认知。同时，武田也与各方合作推进中国罕见病规范化诊疗水平提升，并开展患者关爱及援助项目，为中国罕见病患者提供持续的支持。

“很荣幸能与中国红十字基金会达成长期战略合作伙伴关系，共同推进中国罕见病诊疗生态体系的再升级。”武田中国总裁单国洪先生表示，“秉承‘以患者为先’的宗旨，武田始终密切关注中国罕见病患者的未尽需求，在专注加速引入罕见病领域创新产品的同时，积极探索罕见病领域的诊治和保障解决方案，致力实现全方位的患者关爱，为中国罕见病患者创造健康生活和美好未来。”

中国罕见病患者数量庞大，目前预计患者总人数已超过2000万，且每年新增人数超过20万。近年来，国家对罕见病患者群体高度关注，并推出多项利好政策，中国罕见病领域在近年来快速发展。然而，由于社会认知度仍有待提高、医疗信息和资源不均衡等原因，中国罕见病患者目前仍面临诸多挑战，如诊断率低、误诊率高、部分罕见病在国内尚未引进合适治疗药物，患者面临缺医少药的困境等。许多患者对引进对症的创新疗法有极为迫切的需求。

罕见病领域是武田在全球的关键治疗领域之一，近年来，武田不断增强罕见病研发能力和产品管线，并积极配合国家支持罕见病的多项利好政策，加速引入创新治疗方案，已在中国上市用于血友病与法布雷病治疗的相关药物。今日，武田中国宣布旗下又一罕见病治疗药物 -- 全球首个用于HAE标准治疗的单克隆抗体药物达泽优（拉那利尤单抗注射液）在中国正式上市。达泽优（拉那利尤单抗注射液）被美国和加拿大HAE诊疗指南推荐为一线的HAE标准治疗药物[1],[2]，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，达到预防疾病发作的效果。

中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示：“规范化的标准治疗对控制遗传性血管性水肿的发作至关重要。很高兴拉那利尤单抗这一针对性治疗药物能够进入中国，让HAE患者距离实现水肿‘零发作’的愿望更近一步, 也将为遗传性血管性水肿的诊疗发展开创了一个全新的起点。”

HAE是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，患者由于体内C1酯酶抑制物（C1-INH）浓度和（或）功能异常，导致四肢、颜面、生殖器皮肤、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位会不可预测地发生急性水肿，胃肠道粘膜发作并伴有剧烈绞痛和恶心、呕吐，严重影响患者日常工作、学习、生活和情绪健康。大多数HAE患者的发作不可预测，且发作在喉部时进展迅速，可导致窒息死亡。据统计，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿[3]，其致死率最高可达40%[4]，是HAE患者的主要死因之一。2018年5月，国家卫生健康委员会等五部门发布的《第一批罕见病目录》将HAE列入首批121种罕见病之一[5]。

达泽优（拉那利尤单抗注射液）于2018年率先在美国获得上市许可；并于2020年12月获批进入中国，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。

声明：

1.本文旨在传递医药前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。

2.如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息，请咨询医疗卫生专业人士。

关于武田制药

武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。

武田于1994年进入中国，武田中国总部位于上海，在中国大陆的主要业务中心位于北京、上海、天津、广州、香港特别行政区等城市和地区，并在全国各主要城市设有办事处，目前在中国拥有超过2000名员工。随着中国经济的发展和对医疗保健需求的不断增长，中国已经成为武田全球最重要的新兴市场之一。

更多信息，敬请访问https://www.takeda.com

 前瞻性声明

本稿件及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见，包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于下列措辞，例如“目标”、“计划”、“认为”、“希望”、“继续”、“预计”、“旨在”、“打算”、 “确保”、“将”、“可能”、“应”、“会”、“或许”、“预期”、“估计”、“预测”或类似表述或其否定形式。

本文中的前瞻性陈述仅基于武田截至发布日期的估计和假设。此类前瞻性声明并非是武田或其管理层对未来业绩所做的任何保证，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括但不限于：武田全球业务所面临的经济形势，包括日本和美国的宏观经济环境；竞争压力和发展情况；适用法律法规的变动；产品开发项目的成功或失败；监管当局的决策或做出决策的时机；利率和汇率波动；有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问；已收购公司的合并后整合努力的时机和影响；以及能否剥离对武田运营非核心的资产和任何此类剥离的时机，所有这些都可能会导致武田的实际业绩、表现、成就或财务状况与此类前瞻性陈述所描述或暗指的任何未来业绩、表现、成就或财务状况发生重大偏差。

关于以上及可能影响武田结果、业绩、成就或财务状况的其他因素的更多信息，请参阅武田向美国证券交易委员会提交的Form 20-F最新年报“第3项. 关键信息—D. 风险因素”和其他报告，具体请查阅武田网站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ 或www.sec.gov。武田的未来结果、业绩成就或财务地位可能与前瞻性陈述所言传或意会的内容有实质性差距。收到这一新闻稿的个人不应对任何前瞻性陈述寄予不适切的依赖。武田没有义务更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述，除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩，而且本新闻稿中的武田业绩并不能指代，也并非是武田未来业绩的预估、预测或推测。

[1] Busse P J , Christiansen S C , Ms M A R , et al. US HAEA Medical Advisory Board 2020 Guidelines for the Management of Hereditary Angioedema[J]. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2020.

[2] Betschel S , Badiou J , Binkley K , et al. The International/Canadian Hereditary Angioedema Guideline[J]. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 15:72.

[3] Busse P J, et al. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2021, 9(1):132-150

[4] 国家卫生健康委员会，罕见病诊疗与保障专家委员会办公室（北京协和医院）. 罕见病诊疗指南（2019版本）. 2019.

[5] 国家卫生健康委员会，科学技术部，工业和信息化部，国家药品监督管理局，国家中医药管理局. 第一批罕见病目录，国卫医发〔2018〕10号. http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/201806/393a9a37f39c4b458d6e830f40a4bb99.shtml