新型基因编辑工具问世 有望治疗近九成遗传病

近年来，科学领域出现了很多引人注目的成就，而一项名为"CRISPR-Cas9"的技术，因为可以改写遗传密码，更是广为人知。这项有"分子剪刀"之称的技术，能够找到特定的DNA序列，并将其剪成两截。科学家们借助这种操作，可以"关闭"特定的基因，甚至能够通过向细胞提供新的DNA片段来修补切口，从而修正有害的变异。

不过，CRISPR-Cas9仍有不足：它常常给细胞带来杂乱无章的编辑结果。如果科学家对培养皿中的细胞进行操作，问题还不算严重，但是当编辑被用于改写人的肺、心脏或其他组织中的缺陷的基因时，就需要更高的精确度。

值得庆幸的时，科学家们已经在这方面有了重大突破。通过彻底改进CRISPR-Cas9，科学家们发明了一种被称为"先导编辑"（prime editing）的技术。这种技术可以像以前一样，找到目标，但不是将DNA剪成两半，而是在上面进行切割，然后将新的DNA片段写入指定的位置。

发明这一新型分子工具的两位科学家分别是刘如谦与安德鲁·安扎隆，他们都来自美国麻省理工学院和哈佛大学在马萨诸塞州剑桥共同创建的布罗德研究所。有关先导编辑的成果已经在英国《自然》杂志上发表，两位科学家在文章中描述了他们如何以惊人的精确度进行了175次不同的DNA编辑。比如，他们修正了导致遗传性血液病镰状细胞性贫血的变异。

目前，人们已知的有害基因变异大约有7.5万个，而利用先导编辑技术，可以对其中的89%进行修复。也就是说，原则上有近九成的遗传病有望得到治疗。

虽然这一里程碑式的研究成果打开了基因组编辑新时代的大门，但若要临床应用恐怕还有待时日。到目前为止，两位科学家只对少数几种人类细胞类型进行了实验，就安全性和有效性而言，这还远远不够。另外，如何将数量足以治疗某种疾病的这一分子机器送到需要它的细胞中，也是一大障碍。

不过，正如发明这一工具的台湾裔美籍科学家刘如谦所言："这一关于先导编辑的首份报告是生命科学领域这一项远大抱负的起点而不是终点，这项抱负就是能够在活细胞或有机体（包括可能患有遗传疾病的人类患者）的任何位置进行任何DNA的修改。"